Nieuwe stamceltherapie in ontwikkeling tegen ALS

Beeld: Motorische zenuwcellen

In België lijden ongeveer 1.000 patiënten aan ALS en stellen artsen jaarlijks de ziekte bij 100 tot 250 mensen vast. Patiënten met ALS overleven gemiddeld drie tot vijf jaar met de ziekte vanaf het moment van hun diagnose. Amyotrofe laterale sclerose (ALS) is een progressieve en neurodegeneratieve ziekte die met de tijd erger wordt (progressief) en zenuwfuncties geleidelijk doet afnemen (neurodegeneratief). Bij ALS sterven motorische zenuwcellen in de hersenen en het ruggenmerg af en kunnen aangetaste gliacellen, een ander soort cellen in het centrale zenuwstelsel, hun ondersteunende functie voor die zenuwcellen niet meer uitoefenen . Daardoor treden symptomen zoals spierzwakte en verlammingen in het hele lichaam op, meestal vertrekkend vanuit één ledemaat of de spieren rond de tong en de keel. Bij de behandeling van ALS en andere neurologische aandoeningen zoals parkinson moeten geneesmiddelen de bloed-hersenbarrière kunnen omzeilen om de hersenen en het ruggenmerg te bereiken. De bloed-hersenbarrière is een beschermend mechanisme van de hersenen en het ruggenmerg om schadelijke stoffen en bacteriën te weren.

Onderzoekers verbonden aan het Cedars-Sinai ziekenhuis in Californië hebben een nieuwe therapie ontwikkeld op basis van stamcellen en het eiwit GNDF (glial cell-line derived neurotrophic factor) dat als geneesmiddel dient. Met de nieuwe behandeling kunnen stamcellen door de bloed-hersenbarrière dringen, in nieuwe ondersteunende gliacellen veranderen en het beschermende eiwit GNDF vrijgeven dat mogelijk de motorische zenuwcellen helpt te overleven. Resultaten uit eerder onderzoek toonden al dat de therapie het verlies aan motorische zenuwcellen afremt bij muizen.

‘Belangrijke stap’

Voor de klinische studie, die voornamelijk als doel had om de veiligheid van de behandeling te testen, volgden de onderzoekers 18 patiënten met ALS gedurende een jaar op en keken ze naar de bijwerkingen en de werkzaamheid van de behandeling. Ze dienden stamcellen toe op een specifieke plaats in het ruggenmerg van de patiënten, namelijk in één zijde van het ruggenmerg onder de lumbale ruggenwervels in de onderrug. Op die manier konden ze de spierkracht in een onbehandeld been vergelijken met de spierkracht in een behandeld been. De transplantatie van stamcellen zou namelijk nevenschade kunnen veroorzaken.

Uit de voorlopige resultaten blijkt dat de therapie geen negatieve effecten heeft op de spierkracht in het behandelde been ten opzichte van het onbehandelde been. Bovendien vertoonden de meeste patiënten geen ernstige bijwerkingen, hoewel sommige patiënten goedaardige gezwellen ontwikkelden in de buurt van de plaats van injectie. In een volgende fase van de studie, waaraan meer patiënten zullen deelnemen, willen de onderzoekers aantonen dat de behandeling ervoor zorgt dat de motorische zenuwcellen van de patiënten langer overleven, wat het verloop van ALS vertraagt.

‘Het is een mooie studie waarin stamcellen dienstdoen als vervoermiddel om de groeifactor GDNF in het ruggenmerg toe te dienen. Dat de onderzoekers bij patiënten met ALS cellen in het lumbaal ruggenmerg konden inspuiten zonder schade uit te lokken is een belangrijke stap. Maar de therapie veroorzaakt bijwerkingen bij een klein aantal van de bestudeerde patiënten en toont nog geen gunstig effect op het verlies van motorische zenuwcellen.’ zegt neuroloog en ALS-specialist Philip Van Damme (UZ Leuven).