'Science fiction wordt science fact in een oogwenk'. Het is een quote van geneticus en Harvard professor George Church. En hij heeft gelijk. Wetenschap kan aan een schrikwekkende snelheid vooruit denderen. Wat nog niet zo lang geleden als complete fantasie beschouwd werd, kan vandaag of morgen werkelijkheid worden. Denk maar aan raketten die na een ruimtereis met indrukwekkende precisie terugkeren naar hun lanceerplatform of aan AI-modellen die slagen in examens waar mensen jarenlang voor dienen te studeren.
Nog zo’n moment was de behandeling van een bijzondere baby in de Verenigde Staten. Deze kleine “baby KJ” ging de geschiedenisboeken in en dat nog voor hij in staat was een enkel woord uit te spreken. Wat was zo speciaal aan deze jonge spruit? KJ Muldoon werd geboren met een uiterst ernstige leveraandoening. De kans dat hij zonder behandeling zijn eerste verjaardag zou halen was ongeveer 50%. Zijn enige redmiddel: een levertransplantatie. Of toch niet?
Een uitstekend team van wetenschappers¹ aan de universiteit van Philadelphia in de Verenigde Staten vond de DNA fout die KJ’s ziekte veroorzaakte en slaagde erin om in slechts zes maanden een CRISPR behandeling ineen te puzzelen, die te testen in het lab en vervolgens te produceren op een voldoende grote schaal voor het doseren van een mensenkind.
Het doel van de CRISPR behandeling? De specifieke DNA-fout opsporen die aan de oorzaak van zijn aandoening lag, en die vervolgens ook corrigeren. De wetenschappers en dokters in Philadelphia werkten nauw samen met overheidsdiensten en kregen toestemming om deze unieke therapie toe te dienen. Baby KJ werd zo de allereerste persoon ter wereld die geïnjecteerd werd met een gepersonaliseerde CRISPR behandeling, een medicijn specifiek ontworpen voor hem en zijn specifieke DNA-foutje.
Ondertussen kon baby KJ het ziekenhuis verlaten en stelt hij het goed. Hij zal nog lang opgevolgd worden, maar voorlopig ziet het ernaar uit dat de “KJ-CRISPR” behandeling gewerkt heeft en hem zal toelaten een zorgeloos en normaal leven te leiden. Van dodelijke genetische fout naar gepersonaliseerde DNA behandeling en dat allemaal in minder dan een jaar tijd. Als dat geen sciencefiction is!
Schrijf je in op onze nieuwsbrief
En blijf op de hoogte van de laatste inzichten in wetenschap en technologie.