Weeskinderen van de geneeskunde
03 mei 2013 door TNWie één van de naar schatting 7.000 zeldzame ziekten heeft, heeft dubbel pech. Doordat de ziekte zo weinig voorkomt, wordt de diagnose vaak pas na ettelijke jaren juist gesteld, zijn de weinige geneesmiddelen ontzettend duur, en verloopt de terugbetaling ervan moeizaam.
Wie één van de naar schatting 7.000 zeldzame ziekten heeft, heeft dubbel pech. Doordat de ziekte zo weinig voorkomt, wordt de diagnose vaak pas na ettelijke jaren juist gesteld, zijn er weinig medicijnen voorhanden, zijn ze ontzettend duur, en verloopt de terugbetaling ervan moeizaam. In tijden van besparingen wordt de ethische discussie over welke medicijnen worden terugbetaald scherper.
18.000 euro, zoveel moeten de ouders van de 7-jarige Viktor Ameys elke maand aan medicijnen betalen om hun zoon gezond te houden. Viktor lijdt aan a-HUS (atypisch-Hemolytisch-Uremisch Syndroom), een heel zeldzame immuunziekte die gezonde bloedcellen afbreekt waardoor de nieren blokkeren. Het medicijn Soliris Eculizumab betekent voor Viktor het verschil tussen een normaal of een bedlegerig leven. Voor de ouders is het een financiële ramp, want het middel wordt niet terugbetaal door de sociale zekerheid. Zij zetten deze week een petitie op (33.000 handtekeningen op 3 mei) en vragen federaal minister van Volksgezondheid Laurette Onkelinx het medicijn terugbetaalbaar te maken. Er zijn op dit moment 25 a-HUS-patiënten in België. Meestal doet de overheid in het geval van een zeldzame ziekte niet moeilijk over terugbetaling, maar de regering moet besparen. Minister Onkelinx hoopt een prijsverlaging te onderhandelen met het bedrijf dat het medicijn fabriceert, Alexion Pharmaceuticals, maar daar hielden ze deze week nog het been stijf.
Wat is zeldzaam?
De Europese Commissie definieert een zeldzame ziekte als een levensbedreigende of chronisch invaliderende ziekte die bij minder dan 5 op de 10.000 mensen in de Europese Unie voorkomen. Die grens verschilt van land tot land. In de Verenigde Staten ligt die op 200.000 patiënten in heel het land, dus ongeveer 1 op de 1.500.Hoeveel zeldzame ziektes er zijn is niet duidelijk. Cijfers variëren meestal tussen 6.000 en 8.000 soorten en dat aantal groeit. De ene ziekte is ook zeldzamer dan de andere. Zo zijn er duizenden zeldzame ziektes die slechts een paar mensen in heel Europa treffen. Maar door de grote hoeveelheid aan soorten zou in Europa tussen de 6 en 8 procent van de bevolking een zeldzame ziekte hebben. Dat is paradoxaal genoeg een grote groep mensen: tussen de 27 en 36 miljoen patiënten. In Nederland volgt men de schatting van 6 procent van de bevolking, of 1 miljoen mensen. In België verenigt de Rare Disease Organisation zowat 50 verenigingen van patiënten met zeldzame ziektes, goed voor 65.000 mensen. Een meerderheid van de mensen met zeldzame ziekten zijn kinderen. Iets minder dan een derde van de patiënten overlijdt dan ook voor het vijfde levensjaar.
80 procent van de zeldzame ziekten heeft een genetische oorsprong. Maar ook een bacterie of virus kan een oorzaak zijn. Tevens komen verschillende vormen van kanker zo weinig voor dat ze eveneens tot een zeldzame ziekte worden gerekend.
Onder ‘zeldzame ziektes’ worden ziekten verstaan die weinig voorkomen en ernstig, zelfs levensbedreigend zijn. Toch zijn er duizenden zeldzame ziektes, wat het aantal patiënten de hoogte injaagt. Geschat wordt dat zo’n 6 procent van de bevolking aan een zeldzame ziekte lijdt (zie kaderstuk ‘Wat is zeldzaam?’). Omdat ze zo zeldzaam zijn, betekenen de ziektes een extra lijdensweg voor de patiënten. Dokters zullen niet snel een van de naar schatting 7.000 zeldzame ziekte herkennen en brengen symptomen vaak verkeerdelijk in verband met medische problemen die ze wel kennen. Nederlandse cijfers uit het Eurordis-onderzoek naar zeldzame ziektes in de Europese Unie uit 2009 tonen aan dat 52 procent van de patiënten eerst een verkeerde diagnose en behandeling kreeg. Gemiddeld worden meer dan zeven verschillende medische specialisten bezocht voor diagnostiek.
Hoog kostenplaatje
De middelen die nu voorhanden zijn, kunnen alleen de symptomen van de ziekte verlichten, de levensduur van de patiënt verlengen en zijn levenskwaliteit verbeteren. Ze kunnen de aandoening niet genezen, omdat bij de meeste zeldzame ziekten een genetisch defect de oorzaak is. Voorlopig moeten patiënten dus levenslang behandeling krijgen. En die medicijnen – ook wel ‘weesgeneesmiddelen’ genoemd – zijn ontzettend duur. Waarom? Ze zijn niet gemakkelijk te produceren: door het beperkte aantal patiënten per land zijn er weinig ‘studiegevallen’ en dat bemoeilijkt onderzoek. Sowieso zijn zeldzame ziekten vaak erg complex. En er is ook de harde economische logica: de ontwikkelings- en registratiekosten zijn hoog en de ‘afzetmarkt’ klein. Om een nieuw geneesmiddel te ontwikkelen, is ongeveer een miljard euro nodig voor. Als je markt klein is, krijg je dat geld er nooit uit. In verschillende landen en ook in de Europese Unie zijn daarom stimuleringsmaatregelen ingevoerd voor farmaceutische bedrijven. Onder andere lagere registratiekosten en een langere patentduur - marktexclusiviteit met andere woorden - moet bedrijven ertoe aanzetten medicijnen en behandelingen te ontwikkelen voor zeldzame ziekten.
Het andere ethische aspect zit in de terugbetaling. Wat kan en wil een samenleving betalen? Daarbij zijn er vier criteria: werkt het middel, wat is de totale impact op het budget, is er een therapeutische noodzaak en wat is de kosten-batenanalyse? ‘Voor zeldzameziektes wordt dat laatste criterium meestal zelfs niet bekeken’, zegt gezondheidseconoom Lieven Annemans (UGent) deze week in De Morgen. ‘Gemiddeld gezien worden die geneesmiddelen, ondanks hun hoge kostprijs, vrij vlot terugbetaald. Maar door de economische crisis gaan er steeds meer stemmen op om ook bij zeldzame ziektes de kosten-batenanalyse mee in rekening te brengen.’ Standaard gaan berekeningen over faire prijzen ervan uit dat een behandeling 40.000 à 50.000 euro per gered levensjaar mag kosten. Naarmate een ziekte zeldzamer is kan het tot 100.000 oplopen. De fabrikant van Soliris zit daar een stuk boven.
Strategie
De Raad van de Europese Unie lanceerde in 2009 een aanbeveling omtrent zeldzame ziekten om ‘zo spoedig mogelijk en bij voorkeur uiterlijk eind 2013 een plan of strategie goed te keuren, die als leidraad dient voor en structuur aanbrengt in alle relevante maatregelen op het gebied van zeldzame ziekten in het kader van de gezondheids- en sociale stelsels van de lidstaten.’ Eind 2011 maakte het Fonds Zeldzame Ziekten en Weesgeneesmiddelen daaromtrent een rapport over aan de Belgische overheid met de nodige aanbevelingen. Ondertussen heeft bevoegd minister Laurette Onkelinx al enkele miljoenen euro vrijgemaakt om een deel van de plannen te realiseren. In Nederland circuleert het Nationaal Plan Zeldzame Ziekten. Begin 2013 werd een tweede verbeterde versie van dat plan vrijgegeven na bijsturing van het eerste. Bedoeling is dat dit jaar nog het plan definitief wordt.Zowel in België als in Nederland wil men expertisecentra oprichten. De informatie en expertise over zeldzame ziektes moet beter en toegankelijker worden, zowel voor hulpverlener als patiënt. Bedoeling is de ziekte sneller op te sporen en de patiënt beter bij te staan met informatie, vandaag nog té vaak pijnpunten voor wie getroffen wordt door een zeldzame ziekte.
Viktor
Op 7 mei neemt minister Onkelinx een beslissing over het al dan niet terugbetalen van het geneesmiddel Soliris. De geneesmiddelencommissie en de commissie die over het budget gaat, gaven alvast een negatief advies. Mocht de staatskas het niet toelaten, kan het gezin van Viktor misschien naar Nederland emigreren. Daar wordt het medicijn (nog) wel terugbetaald. Sommige onderzoekers opperen dan ook dat een gezamenlijke Europese aanpak een oplossing kan bieden. Feit is dat de EU nu al beslist of een weesgeneesmiddel op de markt mag komen. De nationale overheden bepalen alleen welke geneesmiddelen in het land zijn toegelaten en worden terugbetaald. Zo zijn dat in België 47 van de 61 weesgeneesmiddelen. Misschien kan een Europese aanpak de financiële zorgen van de regering hieromtrent wegwerken, en de ethische discussie over de terugbetaling bij levensbedreigende zeldzame ziekten ontmijnen. Of, zoals arts David Cassiman (KU Leuven) voorstelde in De Standaard: beparen in uitgaven voor behandelingen die de levenskwaliteit niet efficiënt verhogen, om financiële ruimte te creëren voor de ‘weeskinderen van de geneeskunde’. De keuzes zullen in economisch moeilijkere tijden zoals vandaag alleen maar prangender worden.
Nuttige links
-
Het rapport van het Belgische Fonds Zeldzame Ziekten en Weesgeneesmiddelen.
-
De tweede versie van het Nederlandse Nationaal Plan Zeldzame Ziekten.
- Een Europese portaalsite voor zeldzame ziektes: http://www.orpha.net. Vandaaruit kan u een inventaris van zeldzame ziektes raadplegen of doorklikken naar de Belgische of Nederlandse pagina’s.
