mucoviscidose

De genmodificatie-techniek CRISPR zou in staat moeten zijn om miljoenen mensen die lijden aan een zeldzame aandoening te helpen. Nu is het wachten op een doorbraak op administratief vlak.

Miljoenen euro’s werden al uitgegeven in de zoektocht naar oplossingen voor erfelijke ziektes zoals muco. De oorzaak is sinds 1989 gekend, maar tot nog toe was niemand in staat om die aan te pakken. Een nieuwe genetische techniek biedt nu hoop.

In minidarmpjes in een laboratoriumschaaltje wisten onderzoekers twee mutaties die taaislijmziekte, of mucoviscidose veroorzaken permanent te herstellen.